【财讯】重症肌无力用药的波折，几乎体现了国内罕见病药物全部的困境

题目:重症肌无力药波折，几乎体现了国内罕见病药的所有困境来源:界面信息

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记者金淼

|任悠悠

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重症肌无力患者坚果(匿名)比越来越多的罕见疾病幸运，是至少20%的可治疗性罕见的疾病，有缓解症状的药，同时病程可逆。

重症肌无力是一种罕见的慢性神经系统自身免疫性疾病，起因于神经肌肉接合部的传播障碍。 患者眼睑下垂，复查或斜视，眼睛旋转不灵活，随着病情进展，四肢无力，吞咽困难，重症患者呼吸困难，有可能发生危象。

根据《中国国家重症肌无力患者群体生存状况调查报告()」的报告，中国重症肌无力患者达到65万人。 根据《中国神经免疫学和神经病学》的数据，中国重症肌无力症的年平均发病率约为7.40/百万人(女性7.14，男性7.66 )，据估计中国每年约有10220人患病。

如果用药得当，除了危象，很多重症肌无力患者和高血压这样的慢性疾病患者一样，可以与疾病和谐共存。 局外人很少观察他们。 他们知道下楼梯的时候必须注意.。 因为重症肌无力的复视不能正确估计楼梯的高度，容易踩空。 有些患者在和朋友吃麦当劳的时候病了。 因为我咽不下肌肉无力吃汉堡包。

“很多人说你不好吗？ 但是他们不知道，来的路上我摔了几次。 ”。 病人默默地说。

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中间的医疗保险目录

患者坚果在桌子中间画了一条线，说明北京治疗重症肌无力药进入医疗保险的情况。

加入医疗保险的药在网上的左边，没有加入的网上的右边，中间是坚果的手，像医疗保险目录一样塞在那里。 左边的药有溴松鼠明、皮质类固醇、硫唑嘌呤。 右侧除了硫唑嘌呤外，免疫制剂增加，被最多采用的是他克莫司，最新的是三氧单抗和依库珠单抗，其他的，例如杂酚酯等免疫制剂也用于治疗重症肌无力。

“小明(溴松鼠明) 50元以上，激素10元左右，硫唑嘌呤70/箱。 这是这些药的一个月，一共要一百多块钱。 ”。 这是左边药的价格。

右边的价格相当高，对重症肌无力症的适应症也没有扩大。

他克莫司在医院800-1000元/箱，患者每月采用他克莫司，平均消费2千元。 根据证明书，他克莫司用于治疗肾移植、肝移植等术后排斥反应，没有重症肌无力症的适应症。

在上海、广西等地，复宏汉霖的三甲氧基物抗医疗保险购买价格为1648元( 100mg/10ml/瓶)，但适应症为淋巴瘤，即，如果这两个地区大病、特病不含重症肌无力症，即使加入医疗保险，

重症肌无力症的药物治疗分为对症疗法和病因治疗，前者最重要的药物是小明，诊断后采用，减轻症状，改善患者的生存状态。 病因治疗是比较含有皮质类固醇和免疫制剂的免疫障碍的药、“以前的化疗药”。 北京协和医院神经科管宇宙教授表示，免疫制剂中目前比较重症肌无力症这一适应症，得到的只是随机双盲安慰剂对照(即循证医学的最高水平证据，是药物上市前的程序)的结果 没有适应症就会遇到上述不自然现象:虽然加入了医疗保险，但苦于医疗保险卡死亡的适应症限制，重症肌无力患者不能得到医疗保险的报销。

药物可以治疗的重症肌无力症，药物波折不少，接近医疗保险的人说，重症肌无力药折射了国内罕见的疾病保障问题，甚至医疗保险设计的问题。

充满波澜的“小明”

对症治疗药溴吡啶的明是年版的中国重症肌无力诊断和治疗指南，是胆碱酯酶抑制剂，是所有类型的重症肌无力症的一线药，作为单药可以长时间治疗轻型重症肌无力症患者。 北京爱力重症肌无力症护理中心的调查数据显示，86%的重症肌无力患者采用或采用溴索明，这是重症肌无力患者中采用最多的药物。

现在，据药监局网站报道，3家药企获得了溴松鼠明批文，但实际上，国内溴松鼠明生产公司只有上海中西三维药业有限企业。

溴吡唑明，一年在国内脱销过两次。 年上海中西三维药业有限企业用上市药品进行追溯检查，发现存在年10月-年4月生产的114批溴皮里斯溶出度异常的问题，按照药品召回管理方法，开始三级召回，当时在全国4000家左右的医院、药店范围内

年6月，恢复了停止供应的溴松鼠的明显，但之后，由于公司的生产基地发生了变动，停止了4个月的生产。

据《南方都市报》报道，受供给中断的影响，溴吡唑斯的明元市场供给系统被打破，原医院、零售店因经销商的供给途径和内部采购的诉求等因素而发生变化，以往的患者购买药物的医院、药店，在梅

溴吡咯甲川的适应症除了重症肌无力症以外，还包括术后肠胀气、尿潴留的处理，但在管宇宙中介绍的情况下，通常短期采用即可。 由于申诉量少，如果没有政策指导，县医院、药店、甚至是地市级医院和药店就不能稳定地满足重症肌无力患者的药物申诉。 至今为止，也有为了购买乘坐几个小时的列车，花费药物10倍以上的交通住宿费购买溴松鼠明的患者。

现在，由于国内没有实施比罕见的疾病更长的处方制，因此一部分患者需要每两周进行上述的往返处方。 坚果等人曾经写信给北京卫健委员会，询问病情稳定的重症肌无力患者，开药的间隔是否能适当延长。

“像高血压一样，你能一次开一个月的药吗？ 现在我们在北京每两周开一次药。 否则，我就去药店买。 回答我是罕见病的是疑难病症，各个医院不能这样开药，5家医院指定了可以开一个月的药。 但是也需要医疗保险局的同意，在医疗保险局同意后，还需要更新医院结算系统。 他还说:“现在还没有改变，总之我看到了希望。”

6月20日，国家卫生委员会发布了《关于第一届奖励仿制药品目录建议名单的公示》(以下简称“名单”)，“名单”中包括溴松鼠之明和硫唑嘌呤。 年《关于加快印刷仿制药供给保障和采用政策事业方案的通知》中说，按照规定优先审查批准包括鼓励仿制药目录的仿制药。 到目前为止，业界内出现了不仅仅是孤儿药的开发，仿造也需要政策性的扶植的声音。

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很难适应

如上所述，重症肌无力症的药物几乎折射了罕见的疾病药物面临的问题，从仿造、流通、向长处方的供给来看，溴松鼠的明确只反应了这个问题的一部分。 下一部分由另一种重症肌无力药“他克莫司”表现。

他的克摩司原研药由日本药企安斯泰来开发，目前国内其他克摩司胶囊除安斯泰来的原研药外，据药监局官网消息，中美华东制药、海正药业、弘盛药业等几家药企均获得批文，目前在北京医院800 -。

现在，无法正确统计重症肌无力患者中采用了多少他克莫司，管宇宙根据自己的个人经验，显示出免疫制剂中硫唑嘌呤和他克莫司最多。

他克莫司的不自然之处在于，尽管加入了医疗保险，但适应症中不包括重症肌无力症，因此根据适应症报销的医疗保险只用于预防肝脏和肾脏移植后的移植物排斥反应。

“对重症肌无力患者来说，他克莫司可以说没有加入医疗保险。 因为医疗保险的加入与适应症有关，也包括门诊清算。 医疗保险目录管理的设计一方面考虑到保障的诉讼，另一方面因为是费用的控制，所以在部分疾病中没有开放。 ”。 接近医疗保险的人接受接口信息采访时说的。

卫生委员会、科技部、工业和新闻化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局5个部门，于去年5月联合印发了《第一次罕见疾病目录》，重症肌无力纳入其中。 但是，要密切注意共同制定的机构，才能发现问题点。 与患者保障有关的医疗保险不参与目录的制定。

“医疗保险没有介入是一个大问题，也是一个遗憾。 但是，有理由是因为当时处于新旧机关的转移过程中。 ”。 与上述医疗保险相近的人说，没有医疗保险部门的参与，与罕见患者的保障相关的问题，不能深入。 这不是医疗保险的单方面问题，目前中国缺乏罕见的疾病流行病相关数据，一旦将罕见的疾病纳入医疗保险，在实际过程中政府管理和医疗保险将产生很大风险。

因此，第一个罕见疾病的目录不是作为罕见疾病的定义公开的，而是作为目录出现的。

回到他克莫司，他克莫司没有扩大重症肌无力症的适应症的不仅仅是中国，罕见的疾病药物很难像常见病一样进行多中心随机双盲安慰剂的研究，因此他克莫司在全球适应症中不包括重症肌无力症。

“从法律上来说，写在证书上可能是非常困难的过程，但可以作为超适应症的用法采用。 现在，日本在重症肌无力症的治疗指南推荐中写了他克莫司”。 据管宇宙报道，使用他克莫司成功治疗重症肌无力症是在2002年，之后2004、2005年许多主要医学杂志也报道了他克莫司在重症肌无力症治疗中的应用价值。

“罕见疾病的数据管理和统计，以及药物推荐和常见病的法学略有不同，不需要与常见病相同的程度和数据。 因为罕见的疾病本身因罕见的异质性而更大，个人差异更大，是更难形成指南的过程。 其中参与的医生很少也有直接关系，人们常说看到罕见疾病的医生比少见的患者更少。 ”。 管宇宙说。

界面信息记者查询药物临床试验注册和新闻公示平台，发现某公司在国内开展了他克莫司激素治疗不充分的重症肌无力症ⅲ期临床试验。 但是，有消息称，由于数据不足，该适应症没有得到批准。 如果需要复试的话，虽然是成千上万的投资，但根据重症肌无力症的发病率和其中使用他克莫司治疗的患者数，公司可能在几年内无法在这种适应症中获利。

用类似常见病的数据要求罕见病的话，显然太苛刻了。 “罕见疾病的临床数据确实有这个问题，可以看出审查制度要求创新的绿色通道，正在慢慢改善”接近上述医疗保险的人在接受接口信息采访时，药审是迄今罕见的疾病药物的实际世界研究日

现在，一些省市、地区开始小规模探索罕见疾病的保障制度，现在杭州、青岛等地，重症肌无力症已经进入大病、特病进行清算，但如果因疾病进入大、特病，患者的药品使用在某种程度上可以不考虑适应症而进行清算。 但是，现在有些地区也只能报销住院费用，无法报销门诊费用。 在慢性疾病中，要求患者住院反而会增加医疗保险的负担。

“比起适应证，消费多，比长，现在对患者来说大病、特病的清算是最快的方法。 ”。 坚果说了，在有坚果的北京，现在重症肌无力症还没有进入大病的范围。 在采访过程中，重症肌无力症的朋友说四川省也将重症肌无力症引入了特殊门诊。

“现在能否通过小范围的摸索，看到小范围的摸索，提高到国家水平”这个医疗保险者说，将罕见的疾病纳入医疗保险还存在更困难的问题。 对于80%难治性罕见疾病的患者，他们的保障问题应该如何处理，“他们的医疗服务不应该得到保障，罕见患者之间也存在公正性问题。 而且是特别贵重的病药加入医疗保险后，保障一切公正性的方法。

“无论是小明还是他克莫司，都不是孤立的现象，在罕见的病行业中每个人都需要系统化的制度，不仅仅是医疗保障，包括医疗服务、药品开发、药品供给在内的制度整体都是背景。”

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